FONDAZIONE ITALIANA PER LA LOTTA AL NEUROBLASTOMA ONLUS
DOTT. EDOARDO LANINO

Progetto di sviluppo della ricerca clinica, biologica e traslazionale Obiettivo: migliorare l’inquadramento diagnostico e l’approccio terapeutico per i pazienti affetti da Neuroblastoma in Italia e l’interazione fra l’Istituto G. Gaslini e gli altri centri d’eccellenza per sviluppare nuovi ed efficaci protocolli di cura. Il progetto si basa sulla centralizzazione dei dati relativi ai pazienti e sull’implementazione del Registro Neuroblastoma, nonché sulla creazione del data base in collaborazione con CINECA, in grado di raccogliere tutti i dati, non solo clinici, relativi agli stessi.

Il neuroblastoma (NB) è il più frequente tumore solido extracranico dell’età pediatrica (8-10%), con circa 150 casi diagnosticati annualmente in Italia. Fin dal 1976 l’Istituto G. Gaslini (IGG) coordina nell’ambito dell’AIEOP uno specifico Gruppo Cooperativo Neuroblastoma (GCNB) che si incarica di pianificare la ricerca riguardante questa neoplasia. Nel 1976, la guarigione da NB riguardava appena il 25% dei casi, ma il progresso avvenuto negli ultimi 40 anni ha portato a un incremento fino agli attuali 70%. Tuttavia, il 30% dei soggetti con NB ancora soccombe alla malattia e molti dei pazienti sopravvissuti possono soffrire di complicanze tardive conseguenti al trattamento eseguito. Età superiore all’anno alla diagnosi, presenza di tumore inoperabile o metastatico e anomalie del gene MYCN sono i principali fattori clinico-biologici associati a peggior prognosi. Il loro riconoscimento ha fortemente condizionato l’approccio terapeutico. Oltre alle alterazioni genetiche, una delle altre possibili cause di insuccesso terapeutico, è l’attuale inadeguatezza a rilevare la persistenza di cellule neoplastiche resistenti alla terapia, in numero basso ma sufficiente a generare la ripresa della malattia (malattia residua minima). Dal 1979 il GCNB utilizza un registro nazionale (Registro Italiano Neuroblastoma - RINB) che raccoglie informazioni su tutti i pazienti Italiani affetti da NB e trattati presso i centri AIEOP. Il RINB annovera oltre 3500 casi e dal 2016 risiede su una piattaforma informatica sicura e accessibile via web da tutti i centri partecipanti. Dal 1993 in Italia le attività di ricerca medico-scientifica, prevenzione e informazione sul NB sono sostenute dall’Associazione NB, e dal 1998 anche dalla Fondazione NB, costituite presso l’Istituto Gaslini. Nel 1995 è stato istituito il Laboratorio per la ricerca sul Neuroblastoma della Fondazione NB presso il Centro di Biotecnologie di Genova (poi trasferito nel 2013 presso il Centro di Ricerca Pediatrica di Padova) e l’anno successivo è stato siglato un accordo di collaborazione con l’Università di Trento e il laboratorio del dr.Quattrone per un progetto di ricerca su molecole da utilizzare per il NB. Da anni è attivo presso IGG un servizio di centralizzazione del tessuto tumorale ed altri materiali biologici coinvolgente i 50 Centri AIEOP per garantire a tutti i bambini con NB un’adeguata caratterizzazione isto-patologica, biochimica e genetica. Nel 2009 è stata fondata la biobanca integrata tessuto-genomica BIT-Gaslini che raccoglie il materiale centralizzato dall’AIEOP e materiale proveniente da altri istituti Europei, e genera un database molecolare che è il primo ad integrare dati clinici, diagnostici e molecolari in un'unica banca dati progettata per avere livelli protetti di accesso ed immediata interfacciabilità con altre istituzioni. Il “progetto clinico” nasce per armonizzare in un unico progetto le varie attività dei laboratori e delle cliniche sopra descritti, per consentire una elevata ed omogenea qualità nell'inquadramento clinico, istologico e biologico e nel trattamento dei pazienti con NB afferenti ai centri AIEOP. Attività essenziali del progetto clinico sono state anche l’organizzazione di momenti di formazione in e out e l’organizzazione di stage per giovani ricercatori. L’attuale progetto intende fare un ulteriore passo nel coordinare l’attività diagnostica e di ricerca clinica degli istituti coinvolti per un ottimale utilizzo delle risorse umane ed economiche, migliorare l’inquadramento diagnostico e l’approccio terapeutico. Gli obiettivi sono: - garantire un’elevata ed omogenea qualità nell'inquadramento clinico, istologico e biologico e nel trattamento dei bambini affetti da NB - mantenere un data base clinico che garantisca l’aggiornamento in tempo reale e con i dati dei vari laboratori di ricerca afferenti al GCNB di tutti i pazienti e del loro follow-up a lungo termine, per permette di valutare i miglioramenti nella capacità di cura per questa malattia, e di fornire ai ricercatori informazioni cliniche, patologiche e molecolari precise ed aggiornate. - garantire materiale e dati per approfondire il significato in termini biologici e prognostici di nuovi fattori e sostenere un maggior interscambio tra biologia di base e clinica favorendo lo sviluppo di linee di ricerca traslazionale che possano avere un immediato riscontro assistenziale, incentivando lo studio di nuovi farmaci e approcci immunoterapici.

http://www.neuroblastoma.org

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